I pazienti con mieloma multiplo refrattario al trattamento o recidivante hanno tratto beneficio dalla terapia a base di Talidomide.
A 17 pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario è stata somministrata Talidomide prima a 200 mg/die, poi, se tollerata, a 800 mg/die.
Tutti i pazienti sono stati trattati per almeno 6 settimane. Undici pazienti hanno risposto alla terapia. In 5 di questi è stata ossevata una riduzione dei livelli della proteina M del 75%, altri 5 hanno avuto una riduzione del 50% ed uno del 25%. L'emoglobina è aumentata raggiungendo i normali livelli in tutti i pazienti ad eccezione di 2. Uno di questi è morto a causa dell'insorgenza di una sepsi e di insufficienza renale, l'altro ha dovuto interrompere il trattamento a causa della tossicità del farmaco.
L'efficacia del trattamento negli 11 responder si è protratta per 3-8 mesi.
In un caso la malattia si è ripresentata dopo soli 2 mesi. Il meccanismo con cui la Talidomide agisce non è noto. Viene ipotizzata un'inibizione dell'angiogenesi o una immunomodulazione.
(Ben-Bassat I et al, Br J Haematol 2000; 108: 391-393)