La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Hemacord, la prima terapia cellulare a base di cellule progenitrici emopoietiche del cordone ombelicale.

Hemacord trova indicazione nelle procedure di trapianto di cellule staminali emopoietiche nei pazienti con disturbi del sistema emopoietico, che includono alcune neoplasie ematologiche e alcune malattie metaboliche ereditarie e del sistema immunitario.

Hemacord contiene cellule progenitrici emopoietiche, ottenute dal sangue del cordone ombelicale umano.
Il cordone ombelicale è una delle tre fonti di cellule progenitrici emopoietiche, impiegate nei trapianti di cellule staminali, gli altri due sono il midollo osseo e il sangue periferico.
Una volta che le cellule progenitrici emopoietiche sono infuse nei pazienti, migrano al midollo osseo dove si dividono e maturano.
Quando le cellule diventano mature vengono immesse nel torrente circolatorio dove possono ripristinare, in modo parziale o completo, il numero e le funzioni delle cellule ematiche, tra cui la funzione immunitaria.

L’approvazione di Hemacord si è basata sui dati di sicurezza e di efficacia inseriti in un docket pubblico e sui dati presentati nella domanda per l’ottenimento dell’autorizzazione, attestante il rispetto di altri requisiti normativi.


La scheda tecnica di Hemacord contiene un boxed warning ( avvertenza speciale ) riguardante il rischio di graft-versus-host disease ( GVHD ), sindrome da attecchimento, fallimento del trapianto e di reazioni da infusione, tutte potenzialmente fatali.
I pazienti che ricevono Hemacord devono essere sottoposti ad attento monitoraggio.

Una valutazione del rapporto rischio-beneficio, la selezione delle unità e la somministrazione di Hemacord devono essere fatte sotto la direzione di un medico esperto nel trapianto di cellule staminali emopoietiche. ( Xagena_2011 )

Fonte: FDA, 2011



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