L'impiego dell'ATRA, acido tutto-trans retinoico, in associazione alla chemioterapia ha migliorato in modo sensibile la prognosi dei pazienti con leucemia promielocitica acuta (APL, acute promyelocytic leukemia).
Dei 77 pazienti con APL, che sono stati trattati in modo consecutivo in un singolo Centro e che hanno presentato una remissione completa (CR, complete remission), 5 (6,5%) hanno manifestato una mielodisplasia associata alla terapia (tMDS, therapy related myelodysplasia), una leucemia mieloide acuta (AML) o entrambe (tMDS-AML).
Di questi, 3 su 46 (6,5%) pazienti hanno ricevuto come prima scelta la chemioterapia con o senza ATRA ed hanno acquisito tMDS-AML, nel corso della prima remissione.
Due sono stati sottoposti a ripetuti cicli di chemioterapia con ATRA per recidive di APL ed hanno acquisito tMDS-AML nella seconda-terza remissione.
In 2 pazienti, le caratteristiche cliniche e biologiche di tMDS-AML erano simili a quelle prodotte dalla terapia alchilante (lunga latenza, fase MDS che precede AML, aberrazioni cariotipiche a livello dei cromosomi 5 o 7) , anche se uno di questi pazienti non ha ricevuto farmaci alchilanti.
Tre pazienti sono morti appena dopo la diagnosi di tMDS-AML, uno è sopravissuto, uno è sopravissuto ed è in remissione completa dopo trapianto allogenico del midollo osseo.
Il presentarsi di tMDS-AML dopo terapia per APL rappresenta un problema emergente.
I sistemi prognostici a punteggio alla diagnosi iniziale ed il monitoraggio della malattia residua mediante PCR (polymerase chain reaction) potrebbero fornire utili indicazioni sull'intensità del trattamento della leucemia promielocitica acuta in modo da minimizzare il rischio di tMDS-AML. ( Xagena_2002 )

Latagliata R et al, Blood 2002; 99: 822-824