L'Imatinib, inibitore della tisonkinasi BRC-ABL, è risultato ben tolleato ed ha dimostrato un'alta efficacia nelle crisi blastiche della leucemia mieloide cronica e nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta con il cromosoma Filadelfia.

BRC-ABL, una tirosinkinasi ,è il prodotto del cromosoma Filadelfia .
Questo enzima è presente in tutti i casi di leucemia mieloide cronica ( CML) e nel 20% dei casi di leucemia linfoblastica acuta ( ALL).
I Ricercaori dell'Oregon Health Sciences University di Portland ( Usa) hanno studiato l'azione di un inibitore della BRC-ABL tirosinkinasi, l'Imatinib, anche conosciuto come STI-571 o Glivec, nei pazienti con leucemia mieloide cronica in crisi blastica e nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta che presentavano il cromosoma Filadelfia.
Cinquantotto pazienti sono stati trattati con l'Imatinib ( 38 avevano una crisi blastica lieloide e 20 una leucemia linfoblastica acuta in crisi blastica linfoide). Il trattamento era sommnistrato per os con dosaggio die compreso tra 300 e 1000 mg.
Si sono ottenuti risposte in 21 dei 38 pazienti ( 55%) con crisi blastica mieloide; 4 di questi 21 pazienti hanno presentato una risposta ematologica completa.
Dei 20 pazienti con crisi blastica linfoide o leucemia linfoblastica acuta , 14 pazienti ( 70%) hanno presentato una risposta , compreso 4 che ebbero una risposta completa. Sette pazienti con una crisi blastica mieloide hanno continuato a ricevere il trattamento con Imatinib e sono rimasti in remissione per 101-349 giorni dopo aver iniziato la terapia. I principali effetti indesiderati dell'Imatinib sono stati: nausea, vomito, edema, trombocitopenia, e neutropenia. ( Xagena_2001 )

Druker BJ et al, N Engl J Med 2001; 344: 1038:1042