La leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva ( Ph+ ) nei bambini e negli adolescenti fino a poco tempo fa era considerato uno dei sottogruppi di leucemia linfoblastica acuta con maggiore rischio di esito infausto. Con la sola chemioterapia, solo il 20-30% dei bambini con questa malattia poteva guarire.

Il trapianto allogenico di cellule emopoietiche nella prima remissione completa può curare il 60% dei pazienti con un donatore altamente compatibile.

Sebbene gli inibitori della tirosin-chinasi mirati, in monoterapia abbiano, limitata attività nei confronti della leucemia linfoblastica acuta Ph+, sono stati valutati in combinazione con chemioterapici con risultati promettenti.

I primi risultati dello studio Children's Oncology Group AALL0031 hanno mostrato un 88% di sopravvivenza libera da eventi a 3 anni per i pazienti Ph+ trattati con chemioterapia intensiva più somministrazione continua di Imatinib ( Glivec ).
Questo sta ad indicare che la chemioterapia più inibitori della tirosin-chinasi può rappresentare il trattamento iniziale di scelta per la leucemia linfoblastica acuta Ph+ nei bambini. Tuttavia, il campione utilizzato in questo studio era piccolo e i risultati di conferma dallo studio European Intergroup Study on Post Induction Treatment of Philadelphia Positive Acute Lymphoblastic Leukaemia with Imatinib non sono ancora disponibili.

Rimane da definire quale sia il più efficace inibitore della tirosin-chinasi ( Imatinib, Dasatinib o Nilotinib ) e quale chemioterapia della spina dorsale sia più efficace e meno tossica.

L’aggiunta di un farmaco mirato, ad esempio un inibitore della tirosin-chinasi, al regime terapeutico chemioterapico standard, indica che questa strategia potrebbe essere applicata ad altri sottotipi di leucemia linfoblastica acuta per ottenere non solo una maggiore efficacia ma anche una minore tossicità. ( Xagena_2010 )

Schultz KR et al, Expert Rev Hematol 2010; 3: 731-742



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