La sindrome POEMS ( poliradiculoneuropatia, organomegalia, endocrinopatie multiple, proteina monoclonale, cambiamenti cutanei ) è una malattia rara associata a discrasia delle cellule plasmatiche.

Pazienti con POEMS disseminata possono essere trattati con terapia ad alto dosaggio e trapianto autologo di cellule staminali.

Mentre il miglioramento clinico è pressoché universale in questi pazienti, gli esiti a lungo termine dopo trapianto non sono chiari.

Uno studio ha quindi valutato gli esiti a lungo termine di 59 pazienti con POEMS trattati con trapianto autologo di cellule staminali.

Con un follow-up mediano di 45 mesi, 14 pazienti hanno mostrato progressione con una sopravvivenza libera da progressione pari a 98% e 75%, rispettivamente, a 1 e 5 anni.

Fattori associati a progressione includevano una componente IgG-lambda monoclonale ( hazard ratio, HR=7.5; P=0.0008 ), lesioni captanti Fluorodesossiglucosio alla PET ( tomografia a emissione di positroni ) ( HR=6.4; P=0.03 ), assenza di risposta ematologica completa ( HR=5.4; P=0.003 ) ed età del paziente uguale o inferiore a 50 anni al momento del trapianto ( HR=4.4; P=0.01 ).

Gli eventi di progressione più comuni sono stati di tipo radiologico seguiti da aumento di VEGF.

La progressione sintomatica è risultata rara.

Nella maggior parte dei pazienti la situazione è stata ripristinata con farmaci immunomodulatori o radiazione.

La sopravvivenza a 5 anni è stata del 94%. ( Xagena_2012 )

D'Souza A et al, Blood 2012; 120: 56-62

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Emo2012