L'FDA ha dato l'autorizzazione a sperimentare sull'uomo in fase clinica I, l'Albutropina, un ormone della crescita ricombinante a lunga azione.
Il nuovo farmaco frutto della tecnologia di Human Genome Sciences ( HGSI) trova indicazione nella deficienza dell'ormone della crescita negli adulti.
La fase clinica I serve a definire il dosaggio ottimale del farmaco, e a verficarne la sicurezza.
La deficienza dell'ormone della crescita negli adulti è un grave problema e se non trattato può portare ad una riduzione della massa corporea magra, riduzione della densità ossea e anomali livelli lipidici con aumentato rischio di insorgenza di malattie cardiovascolari.
Attualmente solo una piccola percentuale di persone affette da deficienza dell'ormone della crescita è in cura. Quelli che seguono la terapia sono costretti ad un regime con somministrazioni sottocutanee giornaliere.
L'Albutropina, con una sola somminisrazione settimanale, potrebbe risultare utile in questi pazienti. L'Albutropina è una proteina formata dalla fusione del gene dell'ormone della crescita e del gene dell'albumina.
L'albumina ricombinante agisce come carrier.
Negli Stati Uniti i pazienti adulti con deficienza dell'ormone della crescita sono circa 70.000, di cui 20-27.000 sono bambini.