L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Elrexfio per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo difficile da trattare o che si è ripresentato dopo aver ricevuto quattro o più linee precedenti di determinate classi di trattamenti.

Elrexfio, il cui principio attivo è Elranatamab, viene somministrato sotto la cute e appartiene a una classe di terapie note come anticorpi bispecifici, che aiutano il sistema immunitario a uccidere le cellule cancerose avvicinando una cellula tumorale e una cellula immunitaria.

La durata media del trattamento di Elrexfio è stata di otto mesi nella fase intermedia della sperimentazione.

Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica che si sviluppa nel midollo osseo e può diffondersi in tutto il corpo. Diversi pazienti vedono una ricaduta dopo aver interrotto il trattamento, rendendola un'area di bisogno insoddisfatto.

L'approvazione della FDA si basa sui dati dello studio MagnetisMM-3, che ha mostrato che il 58% dei pazienti trattati con Elrexfio non presentava segni di cancro o aveva visto una significativa diminuzione delle cellule tumorali nell'organismo.

Pfizer continuerà a testare Elrexfio negli studi in corso per espanderne l'uso nelle linee più precoci di trattamento per i pazienti.

La scheda tecnica di Elrexfio contiene un Boxed Warning per la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) pericolosa per la vita e la tossicità neurologica, inclusa la neurotossicità associata alle cellule effettrici immunitarie ( ICANS ).
Tra i pazienti che hanno ricevuto Elrexfio alla dose raccomandata, la sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 58% dei pazienti, la tossicità neurologica nel 59% e ICANS nel 3,3%. La sindrome da rilascio di citochine di grado 3 si è verificata nello 0,5% dei pazienti e la tossicità neurologica di grado 3 o 4 si è verificata nel 7%.

A causa dei rischi della sindrome da rilascio di citochine e della tossicità neurologica, incluso l'ICANS, Elrexfio è disponibile solo attraverso un Programma ristretto nell'ambito di una strategia di valutazione e mitigazione del rischio ( REMS ), chiamato Elrexfio REMS.

Le reazioni avverse più comuni ( 20% o più ) sono state sindrome da rilascio di citochine, affaticamento, reazione nel sito di iniezione, diarrea, infezione del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, polmonite, diminuzione dell'appetito, eruzione cutanea, tosse, nausea e piressia.
Le anomalie di laboratorio di grado 3-4 più comuni ( 20% o più ) erano: diminuzione dei linfociti, diminuzione dei neutrofili, diminuzione dell'emoglobina, diminuzione dei globuli bianchi e diminuzione delle piastrine. ( Xagena_2023 )

Fonte: FDA, 2023

Xagena_Medicina_2023