Sono stati presentati al 21° Congresso annuale della European Hematology Association ( EHA ) i risultati dello studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico EPOANE 3021.
Lo studio ha dimostrato l'efficacia e la sicurezza di Eprex ( Epoetina alfa ) come trattamento contro l'anemia nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche ( SMD ) a rischio basso o intermedio-1, in base alla classificazione effettuata con un sistema internazionale di classificazione prognostica ( IPSS )

L'anemia colpisce la grande maggioranza dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche e contribuisce in modo sostanziale ai loro sintomi.
Attualmente, non esistono agenti di stimolazione dell'eritropoiesi approvati per il trattamento dell'anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche con rischio ridotto.

Questi dati, insieme a tre studi registrativi effettuati in tutta Europa, sono stati presentati all'Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé ( ANSM ), in qualità di Autorità sanitaria francese di riferimento per Eprex nel quadro di una procedura di reciproco riconoscimento per l'estensione all'Europa dell'autorizzazione all'immissione in commercio già ottenuta.

L'obiettivo dello studio EPOANE 3021 era quello di valutare se l'Epoetina alfa fosse in grado di migliorare l'anemia nei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche rispetto al placebo nel corso di 24 settimane di trattamento.
Lo studio è stato effettuato su 130 pazienti randomizzati, di cui 85 trattati con Epoetina alfa.

I risultati hanno mostrato che, rispetto al placebo, i pazienti nel braccio Epoetina alfa presentavano un tasso significativamente più elevato dal punto di vista statistico di risposta eritroide ( secondo i criteri IWG2006 ) nelle prime 24 settimane, che rappresentava l'endpoint primario dello studio clinico ( 31.8% vs. 4.4%, p inferiore a 0.001 ).

Un numero significativamente inferiore di pazienti ha dovuto essere sottoposto a trasfusione nel braccio trattato con Epoetina alfa ( 24.7% vs. 54.1% ).

Analisi addizionali, che hanno valutato l'aggiustamento della dose nell'ambito del protocollo, hanno inoltre confermato una risposta eritrode statisticamente significativa per l'Epoetina alfa ( 45.9% ) rispetto al placebo ( 4.4% ) ( p inferiore a 0.001 ).

La qualità di vita dei pazienti responsivi nel braccio trattato con Epoetina alfa è migliorata in modo significativo rispetto ai non-responder ( FACT-An p = 0.025, punteggio indice EQ-5D p=0.007, EQ-5D VAS p=0.037 ).

Dallo studio clinico non sono emersi nuovi elementi per quanto riguarda la sicurezza dell'Epoetina alfa e i risultati di sicurezza sono risultati in linea con il profilo di sicurezza noto del ritrovato. ( Xagena_2016 )

Fonte: Janssen, 2016

Xagena_Medicine_2016