L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Pyrukynd ( Mitapivat ) per il trattamento dell'anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi.

Il deficit di piruvato chinasi ( PK ) è una rara malattia ereditaria che causa anemia attraverso la distruzione prematura dei globuli rossi.

Mitapivat è un attivatore farmacocinetico di prima qualità disponibile come compressa orale. È la prima terapia modificante la malattia approvata dalla FDA per l'anemia emolitica causata da deficit di piruvato chinasi.

La FDA ha basato l'approvazione di Mitapivat sui risultati di due studi clinici.

Mitapivat è stato valutato come parte dello studio ACTIVATE, uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo su 80 adulti con deficit di piruvato chinasi che non avevano ricevuto trasfusioni di sangue in modo regolare.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario aumentando significativamente l'emoglobina nei pazienti con deficit di piruvato chinasi, definito come un aumento di 1,5 g/dL o maggiore della concentrazione di emoglobina al basale sostenuto a due o più valutazioni programmate.
Il 40% dei pazienti trattati con Mitapivat ha presentato una risposta emoglobinica rispetto a nessuno dei pazienti trattati con placebo ( P bilaterale inferiore a 0.0001 ).

Il secondo studio, ACTIVATE-T, a braccio singolo, ha coinvolto 27 adulti con deficit di piruvato chinasi che avevano ricevuto trasfusioni di sangue in modo regolare.
Lo studio ha anche raggiunto l'endpoint primario conferendo una significativa riduzione del carico trasfusionale per i pazienti, definito come riduzione del 33% o maggiore delle trasfusioni durante il periodo di trattamento di 24 settimane rispetto alle esigenze trasfusionali storiche del paziente standardizzate al periodo di 24 settimane.

Gli eventi avversi più comuni associati a Mitapivat, verificatisi nel 10% o più dei pazienti, includevano una diminuzione dei livelli di estrone e di estradiolo nei maschi, aumento dei livelli di urato, mal di schiena e artralgia. ( Xagena_2022 )

Fonte: FDA, 2022

Xagena_Medicina_2022