L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Pomalyst ( Pomalidomide ) per il trattamento del mieloma multiplo nei pazienti che hanno già ricevuto almeno due trattamenti, tra cui Lenalidomide e Bortezomib, e che hanno presentato progressione della malattia durante o entro 60 giorni dal termine della terapia.

A causa della possibile teratogenicità, analogamente a Talidomide e Lenalidomide, il farmaco è sottoposto a un programma di minimizzazione del rischio ( Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy ) che prevede un attento controllo di tutte le fasi di distribuzione e utilizzazione del prodotto.

Lo studio di fase III, multicentrico, randomizzato ( rapporto: 2:1 ), in aperto, MM-003, che ha coinvolto 455 pazienti, ha valutato l'associazione Pomalidomide e Desametasone a basso dosaggio rispetto a Desametasone ad alto dosaggio in pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario o recidivante e refrattario che non avevano risposto a una precedente terapia a base di Bortezomib e di Lenalidomide, somministrati da soli o in combinazione.

MM-003 ha soddisfatto l'endpoint primario per il miglioramento del tasso di sopravvivenza senza progressione della malattia ( PFS ).
La PFS media è stata di 3.6 mesi contro 1.8 mesi ( hazard ratio [ HR ], 0.45; P inferiore a 0.001 ).

Lo studio prevedeva anche una analisi ad interim di sopravvivenza globale ( OS ).
In questa analisi, Pomalidomide più Desametasone a basso dosaggio ha dimostrato un miglioramento statisticamente molto significativo della sopravvivenza globale che ha attraversato il limite superiore per la superiorità ( OS mediana non-raggiunta vs 7.8 mesi, HR=0.53; p inferiore a 0.001 ).
Come conseguenza, il Comitato per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che i pazienti che non avevano ancora progredito del braccio trattato con alte dosi di Desametasone doveva passare a Pomalidomide e a Desametasone a più basso dosaggio.

La Pomalidomide è un derivato più potente e meglio tollerato della Talidomide. Il farmaco agisce come immunomodulatore, probabilmente a causa dell'inibizione del TNF-alfa da parte delle plasmacellule tumorali, che lo usano come fattore di crescita e mediatore di molta della sintomatologia ( febbre, osteopenia, ecc. ).

Il mieloma multiplo è un cancro del sangue nel quale le plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessive dal midollo osseo.
Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione delle immunoglobuline, che combattono le infezioni e le malattie.
La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina ( o proteina M ) che non è utile per l'organismo.
Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario.
Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell'organismo, per esempio le ossa, causando tumori. ( Xagena_2013 )

Fonte: Celgene, 2013

Xagena_Medicina_2013