Il farmaco Camzyos con il principio attivo Mavacamten viene utilizzato per il trattamento di pazienti adulte/i con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva ( CMIO ) sintomatica per il miglioramento della prestazione fisica e la riduzione dei sintomi della malattia.

La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è una malattia del muscolo cardiaco ( cardiomiopatia ) caratterizzata prevalentemente dall’aumento di spessore delle pareti del ventricolo sinistro. Questa condizione riduce la capacità di pompaggio del ventricolo sinistro e ostacola il flusso di sangue dal cuore al resto del corpo.
La gravità della malattia è indicata dall’entità delle limitazioni fisiche secondo la classificazione NYHA ( New York Heart Association ). La classe NYHA II corrisponde a una leggera limitazione dell’attività fisica, mentre la classe NYHA III indica notevoli limitazioni fisiche.
Al momento la malattia non è guaribile. Una predisposizione genetica è frequente. Poiché si tratta di una malattia rara e potenzialmente letale, Camzyos è stato omologato come medicamento orfano. Sono definiti orfani i medicament per le malattie rare.

Il principio attivo di Camzyos, Mavacamten, è un inibitore cardiaco della miosina. La miosina e l’actina sono componenti del muscolo cardiaco. La loro interazione è alla base della contrazione e del rilassamento del muscolo cardiaco. In caso di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, il muscolo cardiaco si contrae eccessivamente ( ipercontrattilità ), le fasi di rilassamento tra le contrazioni sono compromesse e il consumo di energia aumenta.
Mavacamten si lega alla miosina cardiaca e impedisce l’accoppiamento dell’actina. Nelle persone affette da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, Mavacamten normalizza l’ipercontrattilità, prolunga le fasi di rilassamento e riduce il consumo di energia nelle cellule muscolari. In questo modo è possibile migliorare le limitazioni fisiche causate da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

Camzyos con il principio attivo Mavacamten è soggetto a prescrizione medica. Camzyos è disponibile in confezioni da 28 capsule rigide da 2,5 mg, 5 mg, 10 mg e 15 mg.
Prima dell’inizio della terapia, è necessario eseguire un ecocardiogramma ( metodo di imaging per la funzione cardiaca ) per determinare la frazione di eiezione ventricolare sinistra ( FEVS ). La FEVS fornisce informazioni sul volume di sangue che entra nel corpo durante la contrazione dal ventricolo sinistro. Se il volume è troppo piccolo, il trattamento non deve essere avviato.
La dose iniziale abituale è di 5 mg una volta al giorno. L’aumento della dose necessita di un attento monitoraggio. La dose massima è di 15 mg una volta al giorno. Le capsule possono essere assunte indipendentemente dai pasti.

Le donne in età fertile che assumono Camzyos non devono essere in gravidanza e devono adottare misure contraccettive adeguate.

L’efficacia di Camzyos è stata valutata in uno studio clinico internazionale con 251 pazienti affette/i da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, per la durata di 30 settimane.
123 pazienti hanno ricevuto Mavacamten e 128 un medicamento fittizio ( placebo ). Il 73% delle/dei pazienti rientrava nella classe NYHA II, le/i rimanenti nella classe NYHA III.
Come endpoint primari dello studio clinico sono stati misurati i parametri seguenti: miglioramento della saturazione di ossigeno nel sangue e della classe NYHA raggiunta.
Nel gruppo Mavacamten, il 37% delle/dei pazienti ha ottenuto un miglioramento dei parametri. Nel gruppo con placebo la percentuale è stata del 17%.

Camzyos non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.
Prima della prima assunzione e regolarmente durante il trattamento con Camzyos è necessario eseguire un ecocardiogramma per valutare la funzione cardiaca.
Se assunti contemporaneamente a Camzyos, numerosi altri medicamenti possono aumentare la concentrazione di Mavacamten nel sangue e quindi provocare effetti indesiderati.

Lo studio clinico ha dimostrato che le/i pazienti affette/i da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva che sono state/i trattate/i con Camzyos per 30 settimane hanno potuto beneficiare della terapia.
Le terapie farmacologiche e chirurgiche standard attualmente disponibili non sono in grado di trattare adeguatamente i meccanismi patologici alla base di cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. Pertanto, sussiste la necessità medica di un’opzione terapeutica complementare.
Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Camzyos superano i rischi. ( Xagena_2023 )

Fonte: SwissMedic, 2023