La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria , che interessa principalmente la mucosa del colon , che si presenta ulcerata , iperemica e di solito sanguinante.
Nei casi lievi si hanno di norma uno o due evacuazioni al giorno di feci semiformate , con scarsa presenza di sangue.
Nelle forme gravi si osserva invece un alvo diarroico con frequenti evacuazioni giornaliere di feci liquide , miste a sangue e a pus , associate a dolore addominale , e segni di disidratazione , anemia , febbre e perdita di peso.
La colite ulcerosa colpisce prevalentemente persone giovani , ed è invalidante.
Gli oligonucleotidi antisenso sono corte sequenze di acidi nucleici. Agiscono interagendo con l'RNA messaggero , bloccando la produzione di determinate proteine.
Nel caso della colite ulcerosa , l'oligonucleotide antisenso blocca la produzione di una proteina chiamata NK-kB.
Il Committee for Orphan Medicinal Products dell'EMEA ha dato parere favorevole affinchè l'oligonucletotide antisenso NF - kB p65 , anche denominato Kappaproct , abbia lo status di "orphan drug".
Le applicazioni nell'uomo sono tuttora limitate. ( Xagena_2002 )