La Commissione europea ha autorizzato l’immissione in commercio di Acoramidis, per il trattamento della cardiomiopatia causata da amiloidosi da transtiretina ( ATTR-CM ) variante o wild-type negli adulti.

La cardiomiopatia causata da amiloidosi da transtiretina è una malattia grave e progressiva che causa una miocardiopatia caratterizzata da rigidità e da un'aumentata consistenza delle pareti ventricolari, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell’accumulo nel cuore di fibrille amiloidi, piccole aggregazioni di proteine.

Acoramidis è una piccola molecola. somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la transtiretina, una proteina che trasporta gli ormoni tiroidei, con un’efficacia superiore al 90%.

L’approvazione di Acoramidis si basa sui dati dello studio clinico di fase III ATTRibute-CM, che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di Acoramidis con il placebo, nei pazienti affetti da cardiomiopatia causata da amiloidosi da transtiretina.
I risultati hanno mostrato la superiorità di Acoramidis nel ridurre il tasso di mortalità per qualsiasi causa ( ACM ) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari ( CVH ), grazie alla sua capacità di stabilizzare quasi completamente la transtiretina e di ridurre la formazione di fibrille amiloidi.

Dallo studio sono emersi i seguenti dati: riduzione del rischio del 36% nell’endpoint composito di mortalità per tutte le cause e primo ricovero cardiovascolare a 30 mesi, rispetto al placebo, con benefici già visibili a partire dal terzo mese di trattamento; riduzione del 50% del rischio relativo di ospedalizzazioni cardiovascolari annualizzate rispetto al placebo, a 30 mesi.

I dati dell’estensione in aperto hanno dimostrato una riduzione del 34% del rischio di mortalità per tutte le cause a 42 mesi, evidenziando il potenziale del trattamento nel migliorare la sopravvivenza a lungo termine.

Acoramidis ha dimostrato un buon profilo di sicurezza ed è generalmente ben tollerato dai pazienti.
Gli effetti collaterali più comuni di Acoramidis ( che possono interessare più di 1 persona su 10 ) includono: diarrea e gotta ( alti livelli di acido urico nel sangue che causano sintomi, in particolare infiammazione dolorosa alle articolazioni ). ( Xagena_2025 )

Fonte: Bayer, 2025

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