È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio avanzato PDGFB/PDGFRB+.

In uno studio prospettico e di fase II, condotto in collaborazione tra Italia e Svizzera nel periodo 2004-2006, 56 pazienti con cordoma PDGFB e/o PDGFRB hanno ricevuto 800 mg/giorno di Imatinib fino alla progressione.

L’endpoint primario era il tasso di risposta generale del tumore ( ORR ), definito in base ai criteri RECIST.

Gli endpoint secondari includevano la risposta tissutale ( cambiamenti nella densità del tumore o nell’aumento dell’intensità/contrasto del segnale, e/o assorbimento nella PET ( tomografia a emissione di positroni ) con [18F]-fluorodesossiglucosio ), sopravvivenza generale, sopravvivenza libera da progressione e punteggio relativo al dolore.

In 50 pazienti valutabili in base ai criteri RECIST, la risposta migliore è stata una risposta parziale ottenuta a 6 mesi ( ORR=2% ).

Sono stati osservati 35 casi di pazienti con malattia stabile ( 70% ) e un tasso di beneficio clinico del 64% ( cioè risposta completa RECIST + risposta parziale + malattia stabile uguale o superiore a 6 mesi ).

Una minor risposta dimensionale ( inferiore al 20% ) è stata osservata in 9 pazienti.

Una diminuzione uguale o superiore al 25% nel valore massimo standard di assorbimento è stata osservata in 10 ( 39% ) dei 26 pazienti valutabili per la risposta PET a 3 mesi.

Cambiamenti nel punteggio Brief Pain Inventory ( BPI ) sono risultati in linea con la valutazione della risposta.

La sopravvivenza mediana libera da progressione ( popolazione per intention-to-treat, 56 pazienti ) è stata di 9 mesi.

Non sono state osservate tossicità inattese.

In conclusione, questo rappresenta ad oggi il più ampio studio di fase II sul cordoma; conferma le prove aneddotiche dell’attività antitumorale di Imatinib in questa malattia orfana e spinge, di conseguenza, ad ulteriori studi. ( Xagena_2012 )

Stacchiotti S et al, J Clin Oncol 2012; 30: 914-920

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