Sono stati comunicati i risultati positivi dello studio di fase 3 MycarinG1 che sta valutando Rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale, somministrato per via sottocutanea ( SC ), rispetto al placebo, negli adulti con miastenia grave generalizzata ( gMG ).

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un cambiamento statisticamente significativo e clinicamente rilevante dal basale nel punteggio totale MG-ADL ( Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living ) al giorno 43.
Anche tutti gli endpoint secondari sono stati raggiunti con significatività statistica.

Nel complesso Rozanolixizumab è risultato ben tollerato e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

Rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega specificamente, con alta affinità, al recettore Fc neonatale umano ( FcRn ), bloccando l'interazione tra FcRn e l'immunoglobulina G ( IgG ), accelerando il catabolismo degli anticorpi e riducendo la concentrazione di autoanticorpi IgG patogeni.

Rozanolixizumab è in fase di sviluppo clinico nelle malattie autoimmuni patogene guidate dagli autoanticorpi IgG, tra cui la miastenia grave generalizzata, la trombocitopenia immune primaria ( ITP ), la malattia associata agli anticorpi anti-MOG ( glicoproteina oligodendrocitaria mielinica ), e l'encefalite autoimmune ( AIE ).

I risultati preliminari dello studio MycarinG mostrano il potenziale di Rozanolixizumab nel trattamento della miastenia gravis e rafforzano ulteriormente l'ipotesi che l'inibizione di FcRn può rappresentare un approccio promettente per la miastenia grave generalizzata.

La miastenia grave generalizzata è una rara malattia autoimmune in cui gli autoanticorpi patogeni possono inibire la trasmissione sinaptica alla giunzione neuro-muscolare prendendo di mira proteine specifiche sulla membrana post-sinaptica, interrompendo il modo in cui i nervi possono comunicare con i muscoli.
La miastenia grave generalizzata può verificarsi a qualsiasi età e in qualsiasi razza, anche se precedenti studi hanno dimostrato che le donne sono più spesso colpite rispetto agli uomini.
La miastenia grave colpisce quasi 200.000 persone negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e in Giappone.
Le persone che convivono con la miastenia grave generalizzata possono sperimentare una varietà di sintomi, tra cui palpebre cadenti, visione doppia e difficoltà a deglutire, masticare e parlare, così come una grave debolezza muscolare con possibile coinvolgimento dei muscoli della respirazione. ( Xagena_2021 )

Fonte: UCB, 2021

Xagena_Medicina_2021