Fitusiran è un piccolo RNA interferente ( siRNA ) sviluppato per il trattamento dell'emofilia A e B, indipendentemente dalla presenza di inibitori. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla riduzione dei livelli di antitrombina, una proteina che inibisce la coagulazione. Abbassando l'antitrombina, fitusiran mira a ripristinare l'equilibrio emostatico, aumentando la generazione di trombina e migliorando la coagulazione nei pazienti emofilici.

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato Qfitlia, il cui principio attivo è Fitusiran, come trattamento per adulti e adolescenti affetti da emofilia A o emofilia B, con o senza inibitori.

Diversi studi clinici hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di Fitusiran. Uno studio di fase 1, pubblicato sul New England Journal of Medicine ( NEJM ), ha coinvolto pazienti con emofilia A e B, mostrando che la somministrazione sottocutanea di Fitusiran ha ridotto i livelli di antitrombina e aumentato l'attività coagulativa, con una diminuzione dei tassi di sanguinamento.

Studi di fase 3 hanno confermato questi risultati. Il programma ATLAS, composto da diversi studi clinici, ha dimostrato che Fitusiran riduce significativamente i tassi annualizzati di sanguinamento rispetto alla terapia sostitutiva su-richiesta. In particolare, nello studio ATLAS-A/B, i pazienti trattati con Fitusiran hanno mostrato una mediana di zero sanguinamenti all'anno, rispetto ai 21,8 episodi nel gruppo di controllo.

Durante gli studi clinici, sono stati riportati eventi tromboembolici in alcuni pazienti, portando a una temporanea sospensione dello sviluppo clinico nel 2017. Successivamente, sono state implementate misure di gestione del rischio, come l'ottimizzazione del dosaggio e linee guida per l'uso concomitante di altri agenti emostatici, riducendo l'incidenza di questi eventi. ( Xagena_2025 )

Fonte: FDA, 2025

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