E' stata valutata l’efficacia e la sicurezza di Inebilizumab ( Uplizna ), un anticorpo monoclonale che agisce sulle cellule B CD19+, nel trattamento della miastenia gravis generalizzata.

MINT ( Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial ) era uno studio clinico di fase III, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, condotto su 238 partecipanti in 20 Paesi. I partecipanti presentavano miastenia gravis generalizzata con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina o anti-chinasi muscolo-specifica.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Inebilizumab oppure placebo, con un follow-up di 52 settimane per i pazienti con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina e 26 settimane per quelli con anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica. Tutti i partecipanti stavano ricevendo un trattamento stabile con glucocorticoidi, che è stato gradualmente ridotto durante lo studio.

L’endpoint primario era rappresentato dal cambiamento nel punteggio della scala MG-ADL ( Myasthenia Gravis Activities of Daily Living ) alla settimana 26.

E' stato osservato che i pazienti con miastenia gravis generalizzata trattati con Inebilizumab hanno manifestato un miglioramento significativamente maggiore nel punteggio MG-ADL rispetto al placebo ( variazione media dei minimi quadrati, -4.2 vs -2.2; differenza aggiustata, -1.9; IC 95%, da -2.9 a -1.0; P minore di 0.001 ) alla settimana 26.

Inoltre, i partecipanti che hanno ricevuto Inebilizumab hanno presentato una maggiore riduzione del punteggio alla scala QMG ( Quantitative Myasthenia Gravis, un endpoint secondario ) rispetto ai pazienti che hanno ricevuto placebo ( variazione media dei minimi quadrati, -4,8 vs. -2,3; differenza aggiustata, -2,5; IC 95%, da -3,8 a -1,2; P minore di 0,001 ).

Lo studio si è avvalso di un campione ampio, rappresentativo della popolazione generale di pazienti con miastenia gravis generalizzata. Il piano di riduzione dei glucocorticoidi è stato progettato per minimizzare l’esposizione a lungo termine ai glucocorticoidi, dato che tale esposizione ha effetti collaterali negativi e può avere un effetto confondente riguardo alla misurazione dell’efficacia di altre terapie. ( Xagena_2025 )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2025

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