La Commissione Europea ha autorizzato Hympavzi ( Marstacimab ) per il trattamento di adulti e adolescenti con emofilia A o B grave senza inibitori.
Nell'Unione Europea, Marstacimab è il primo trattamento sottocutaneo somministrato una volta a settimana approvato per le persone eleggibili con emofilia B grave ed è il primo con formulazione in penna pre-riempita o siringa per le persone con emofilia A o B grave.

Marstacimab è un inibitore di TFPI ( tissue factor pathway inhibitor ), che viene somministrato per via sottocutanea a cadenza settimanale.

L’autorizzazione di Hympavzi riguarda la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con peso corporeo di almeno 35 kg con emofilia A grave senza inibitori del FVIII o emofilia B grave senza inibitori del FIX.

L'emofilia è una famiglia di malattie genetiche rare del sangue causate da una carenza di fattore della coagulazione ( FVIII nell'emofilia A, FIX nell'emofilia B ), che colpisce oltre 800.000 persone a livello globale. Diagnosticata nella prima infanzia, l'emofilia compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente, aumentando il rischio di sanguinamenti ripetuti all'interno delle articolazioni, che possono portare a danni articolari permanenti.

Nonostante i notevoli progressi nel trattamento negli ultimi anni, molte persone continuano ad avere episodi emorragici e a gestire la loro condizione con frequenti infusioni endovenose che possono dover essere somministrate più volte alla settimana.
Marstacimab è un agente riequilibrante che prende di mira il dominio Kunitz 2 dell’inibitore del TFPI, una proteina anticoagulante naturale che previene la formazione di coaguli di sangue e ripristina l'emostasi.

L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui risultati dello studio pivotale di fase 3 BASIS che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Marstacimab in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A o B grave senza inibitori. Marstacimab ha ridotto in modo significativo il tasso di sanguinamento annualizzato per i sanguinamenti trattati del 35% durante il periodo di trattamento attivo di 12 mesi, dimostrando la non-inferiorità e la superiorità rispetto alla profilassi di routine con fattore VIII o fattore IX somministrati come parte della normale terapia. Il profilo di sicurezza del farmaco era coerente con i risultati delle fasi 1/2, e gli eventi avversi più comunemente riportati nello studio sono stati reazioni nel sito di iniezione, mal di testa, prurito e ipertensione.

Per decenni, l'approccio terapeutico più comune per l'emofilia A e B è stata la terapia sostitutiva con fattori, che sostituisce i fattori della coagulazione mancanti. Il peso delle infusioni endovenose è considerato un ostacolo all'aderenza al trattamento per alcune persone con l'emofilia, in parte per il disagio, i vincoli di tempo e le difficoltà dell’accesso venoso. ( Xagena_2024 )

Fonte: Pfizer, 2024

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