Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ) ha espresso un parere positivo raccomandando il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Andembry, il cui principio attivo è Garadacimab, come trattamento di profilassi ( con somministrazione una volta al mese ) per l’angioedema ereditario ( HAE ) in pazienti adulti e adolescenti dai 12 anni in su.

L’angioedema ereditario è una rara condizione di origine genetica, potenzialmente fatale, che si presenta in circa una persona ogni 10-50mila. L’angioedema ereditario è causato da una carenza o una disfunzione di C1-INH, una proteina presente nel sangue che aiuta a controllare le infiammazioni. Una quantità insufficiente o un cattivo funzionamento di C1-INH può portare all’accumulo di fluidi nei tessuti del corpo, causando un grave gonfiore definito angioedema. Gli attacchi di angioedema ereditario sono spesso dolorosi, non-prevedibili e possono colpire diverse aree del corpo, inclusi l’addome, la laringe, il viso e le estremità.

Le attuali terapie di prevenzione hanno come bersaglio dei mediatori situati a valle della cascata di chinina-callicreina, ma non prevengono la cascata stessa dalle sue primissime fasi.

Garadacimab è un anticorpo monoclonale ricombinante che inibisce il fattore XII attivato ( FXIIa ), una proteina plasmatica a monte della cascata della chinina-callicreina che porta all’insorgenza degli attacchi di angioedema ereditario.

Il parere positivo del CHMP su Garadacimab è basato sui dati provenienti dallo studio registrativo di fase III, controllato con placebo, denominato VANGUARD, e dalla sua fase di estensione in aperto, che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza del farmaco. La sperimentazione ha raggiungo l’endpoint primario, dimostrando che Garadacimab ha permesso al 62% dei pazienti di non avere attacchi durante il periodo di trattamento, azzerando il numero mediano degli attacchi e riducendo il numero medio degli attacchi dell’86,5% rispetto al placebo. L’analisi ad interim dello studio di estensione ( esposizione a Garadacimab mediana di 13,8 mesi ) ha mostrato che Garadacimab presenta un profilo di sicurezza favorevole e una riduzione efficace degli attacchi mantenuti nel lungo termine.

In precedenza, una delle terapie dell’angioedema ereditario era a base di C1-inibitore derivato dal plasma umano somministrato per via endovenosa per il trattamento degli attacchi acuti, e per via sottocutanea per la prevenzione degli attacchi. ( Xagena_2024 )

Fonte: CSL Behring, 2024

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