Il lupus eritematoso sistemico ( SLE ) è una malattia autoimmune in cui le cellule B, alterate, producono autoanticorpi nei confronti del DNA a doppia elica ( dsDNA ).

Questi anticorpi sono ritenuti causa della malattia renale da lupus, che può portare ad insufficienza renale, dialisi, trapianto di rene, ed infine a morte.

La Jolla Pharmaceuticals ha sviluppato una nuova classe di farmaci, chiamati " toleragens ", che agiscono inattivando le cellule B che producono autoanticorpi.

I " toleragens " sono molecole terapeutiche, che consistono di un carrier che presenta epitopi che sono riconosciuti dai recettori degli anticorpi sulle cellule B target.

Quando un epitopo si lega ai recettori degli anticorpi sulle cellule B in assenza di un segnale delle cellule T, le cellule B diventano energiche ( non responsive ) o vanno incontro a morte cellulare ( apoptosi ).
In ogni caso, le cellule B cessano di produrre anticorpi..

Riquent ( precedentemente denominato LJP 394 ) è un nuovo trattamento per il lupus eritematoso sistemico.

Uno studio di fase III ha dimostrato che nei pazienti con SLE che presentavano un'alta affinità per Riquent, il farmaco ha ritardato in modo significativo le esacerbazioni ( flare ) renali, e la necessità di trattamento con corticosteroidi ad alto dosaggio e/o Ciclofosfamide.

Nel gruppo ad alta affinità, le esacerbazioni renali si sono presentate 3 volte di più nei pazienti trattati con placebo ( 21 ) che nei pazienti trattati con Riquent ( 7 ) ( p = 0,008 ).
Inoltre i pazienti trattati con placebo ( 34 ) hanno richiesto 2,5 volte di più il trattamento con corticosteroidi ad alto dosaggio e/o Ciclofosfamide rispetto ai pazienti trattati con Riquent ( 13 ) ( p = 0,001 ).

In un gruppo di 27 pazienti con scarsa funzionalità renale ( livelli di creatinina sierica di 1,5 mg/die o superiori ) ci sono stati 6 esacerbazioni renali in 10 pazienti trattati con placebo ( 60% ) contro 3 esacerbazioni nei 17 pazienti ( 18% ) trattati con Riquent ( p = 0,046 ), una riduzione superiore al 50%.
Tra i 21 pazienti con scarsa funzione renale e con alta affinità per Riquent, ci sono stati 6 esacerbazioni renali nei 10 pazienti trattati con placebo ( 60% ), ma nessuna esacerbazione in quelli trattati con Riquent ( p = 0,004 ). ( Xagena_2003 )


Fonte: La Jolla Pharmaceuticals




MedicinaNews.it

XagenaFarmaci_2003