L’atrofia muscolare spinale e bulbare è una malattia ereditaria dei neuroni motori causata dall’espansione di un tratto di poliglutamina nel recettore dell’androgeno.
Ad oggi, non sono disponibili trattamenti per l’atrofia muscolare spinale e bulbare.

È stato condotto uno studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di Leuprorelina ( Lupron ) per l’atrofia muscolare spinale e bulbare.

Nello studio JASMITT ( Japan SBMA Interventional Trial for TAP-144-SR ), , randomizzato, in doppio cieco, placebo-controllato, della durata di 48 settimane, è stato condotto presso 14 ospedali nel periodo 2006-2008.

I pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare sono stati assegnati in maniera casuale e in un rapporto 1:1 a 11.25 mg di Leuprorelina sottocutanea oppure placebo ogni 12 settimane.

L’endpoint primario era il residuo faringeo di bario, che indica una clearance incompleta del bolo, misurata alla settimana 48 con videofluorografia.

In totale, 204 pazienti sono stati assegnati in maniera casuale a uno dei gruppi di studio e 199 hanno iniziato il trattamento: 100 con Leuprorelina e 99 con placebo.

Alla settimana 48, il residuo faringeo di bario dopo l’ingerimento iniziale si è ridotto del 5.1% nel gruppo Leuprorelina ed è cresciuto dello 0.2% nel gruppo placebo ( differenza tra i gruppi -5.3%; p=0.063 ).

La differenza media nel residuo faringeo di bario dopo deglutizione alla settimana 48 è stata di -3.2% ( da -6.4 a 0.0; p=0.049 ), ma non è emersa una differenza significativa tra i gruppi dopo aggiustamento per covariate per i dati basali ( da -4.1 a 1.6; p=0.392 ).

In un sottogruppo di analisi predefinito, il trattamento con Leuprorelina è risultato associato a una maggiore riduzione nel residuo di bario dopo deglutizione iniziale rispetto a placebo in pazienti con una durata della malattia inferiore a 10 anni ( differenza tra i gruppi -9.8; p=0.009 ).

Non sono state osservate differenze significative nel numero di eventi avversi correlati al farmaco tra i gruppi ( 57 su 100 nel gruppo Leuprorelina e 54 su 99 nel gruppo placebo; p=0.727 ).

In conclusione, 48 settimane di trattamento con Leuprorelina non hanno mostrato effetti significativi sulla funzione di deglutizione in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare, benché sia stata ben tollerata e la durata della malattia potrebbe influenzare l’efficacia della Leuprorelina. ( Xagena_2010 )

Katsuno M et al, Lancet Neurol 2010; 9: 875-884



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