Negli studi di fase III TEMPO-1 e TEMPO-2, Tavapadon, un agonista selettivo della dopamina D1/D5, ha raggiunto gli obiettivi primari, dimostrando un'efficacia significativa nel migliorare i sintomi motori e la qualità di vita nei pazienti con malattia di Parkinson in fase precoce.

I pazienti che hanno ricevuto Tavapadon hanno registrato una riduzione marcata nei punteggi combinati delle parti II e III della scala MDS-UPDRS ( Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale ) rispetto al gruppo placebo.

Tavapadon, somministrato in monoterapia, ha portato a una riduzione del punteggio complessivo alla scala MDS-UPDRS già entro le prime 26 settimane di trattamento.

La variazione rispetto al basale nei punteggi combinati MDS-UPDRS parte II ( attività della vita quotidiana ) e III ( sintomi motori ) alla settimana 26 rappresentava l'endpoint primario. La variazione dei punteggi MDS-UPDRS parte II era un endpoint secondario.

Nello studio TEMPO-1, i pazienti trattati con dosi fisse di Tavapadon ( 5 mg e 15 mg ) hanno ottenuto un miglioramento medio dei punteggi combinati di parte II e III di -11,5 punti (IC 95%, -13,8 a -9,2, P minore di 0,0001) con 5 mg e di -12,1 punti (IC 95%, -14,4 a -9,8, P minore di 0,0001) con 15 mg rispetto al placebo.

Nello studioTEMPO-2, che prevedeva una titolazione flessibile da 5 a 15 mg fino alla dose massima tollerata, la differenza media dei punteggi combinati di parte II e III rispetto al placebo è stata di -9,1 punti (IC 95%, -11,7 a -6,5, P minore di 0,0001).

I risultati hanno evidenziato miglioramenti non solo nella sintomatologia motoria ( rigidità, tremori, bradicinesia, instabilità posturale ), ma anche nella capacità di svolgere attività quotidiane.
Entrambi gli studi hanno raggiunto l'endpoint secondario ( punteggi MDS-UPDRS parte II ).

Nello studio TEMPO-1, Tavapadon ha ottenuto punteggi migliori nella parte II rispetto al placebo sia alla dose di 5 mg ( differenza media -2,5 punti, P minore di 0,0001 ) che alla dose di 15 mg ( differenza media -2,6 punti, P minore di 0,0001 ).

Nello studio TEMPO-2, il punteggio della parte II è risultato migliore con Tavapadon dosato in modo flessibile rispetto al placebo ( differenza media -1,5 punti, P=0,0007 ).

Il profilo di sicurezza di Tavapadon si è dimostrato coerente con quello osservato nei precedenti studi riguardanti Tavapadon.
Gli eventi avversi più comuni riportati dai partecipanti sono stati: nausea, cefalea e vertigini, che hanno rappresentato anche le principali cause di interruzione del trattamento.

Nello studio TEMPO-1, il 6,2% dei pazienti trattati con 15 mg ha manifestato allucinazioni, mentre nello studio TEMPO-2 il fenomeno si è presentato nel 4% dei casi trattati.

Un decesso è stato registrato nel gruppo da 5 mg dello studio TEMPO-1, ma la causa non è stata identificata.

In conclusione, i risultati degli studi TEMPO-1 e TEMPO-2 hanno confermato l'efficacia e la sicurezza di Tavapadon nella fase iniziale della malattia di Parkinson. ( Xagena_2025 )

Fonte: American Academy of Neurology ( AAN ) Annual Meeting 2025

XagenaMedicina_2025