È stato condotto uno studio per confrontare la sopravvivenza libera da eventi, la sopravvivenza generale, il pattern di recidiva e la perdita di udito nei bambini con medulloblastoma a rischio standard, trattati con radioterapia postoperatoria iperfrazionata o frazionata in modo convenzionale seguita da chemioterapia di mantenimento.

In totale, 340 bambini e ragazzi di età compresa tra 4 e 21 anni da 122 Centri europei sono stati stadiati dopo l’intervento chirurgico e assegnati in maniera casuale a trattamento con radioterapia iperfrazionata ( HFRT ) o radioterapia frazionata standard ( convenzionale ) ( STRT ) seguita da un comune regime di chemioterapia consistente in 8 cicli di Cisplatino, Lomustina e Vincristina.

Dopo un follow-up mediano di 4.8 anni ( intervallo, 0.1-8.3 anni ), i tassi di sopravvivenza non sono risultati significativamente differenti tra i due bracci di trattamento: a 5 anni, la sopravvivenza libera da eventi è stata del 77% nel gruppo radioterapia standard e del 78% in quello radioterapia iperfrazionata; la corrispondente sopravvivenza generale a 5 anni è stata, rispettivamente, dell’87% e dell’85%.

Un tumore residuo postoperatorio superiore a 1.5 cm2 è risultato il più forte fattore prognostico negativo.

La sopravvivenza libera da eventi di bambini con tutte le valutazioni di riferimento e assenza di tumore residuo è stata dell’82% a 5 anni.

Pazienti con un ritardo di oltre 7 settimane prima dell’inizio della radioterapia hanno mostrato una prognosi peggiore.

La perdita di udito grave non ha mostrato differenze significative per i due bracci di trattamento al follow-up.

In conclusione, in questo ampio studio randomizzato, che ha arruolato pazienti con medulloblastoma a rischio standard da più di 100 Centri, sono stati raggiunti eccellenti tassi di sopravvivenza nei pazienti senza ampio tumore residuo post-operatorio e senza ritardo nel trattamento radioterapico.
La sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza generale per radioterapia iperfrazionata non sono risultate superiori a quelle ottenute con la radioterapia standard, che resta quindi lo standard di cura in questa malattia. ( Xagena_2012 )

Lannering B et al, J Clin Oncol 2012; 30: 3187-3193

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