Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell’Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) ha espresso giudizio positivo riguardo a Ontozry ( Cenobamato ) come terapia aggiuntiva delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria nei pazienti adulti con epilessia non adeguatamente controllata nonostante una storia di trattamento con almeno due farmaci antiepilettici.

Nell'Unione Europea vi sono circa 6 milioni di persone affette da epilessia e circa il 40% dei pazienti epilettici adulti ha un controllo inadeguato delle crisi dopo il trattamento con due farmaci antiepilettici.

Cenobamato è stato approvato nel 2019 dalla Agenzia regolatoria statunitense, FDA ( Food and Drug Administration ), per il trattamento delle crisi epilettiche a esordio parziale ( focale ) negli adulti ed è commercializzato con il marchio Xcopri.

Il parere positivo del CHMP si è basato su tre studi clinici condotti su oltre 1.900 pazienti.

Lo studio clinico ( studio 017 ) pubblicato su The Lancet Neurology è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che ha dimostrato che Cenobamato è un’efficace opzione terapeutica per i pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumono 1-3 farmaci antiepilettici.
Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, Cenobamato ha mostrato tassi di risposta significativamente più elevati ( percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione superiore o uguale a 50% della frequenza delle crisi ) con tutti i dosaggi rispetto al placebo.
I tassi di risposta del 50% o maggiore sono stati del 40% ( p=0.036 ), 56% ( p inferiore a 0.001 ) e 64% ( p inferiore a 0.001 ), rispettivamente per i gruppi a cui sono stati somministrati 100 mg/die, 200 mg/die e 400 mg/die di Cenobamato, contro il 25% dei pazienti trattati con il placebo.
Inoltre, il 4% ( non-significativo, p=0.369 ), l’11% ( p=0.002 ) e il 21% ( p inferiore a 0.001 ) dei pazienti trattati con Cenobamato, rispettivamente a dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg, ha mostrato una riduzione del 100% della frequenza delle crisi ( 100% assenza di crisi ) contro solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.

L’impatto complessivo dell’epilessia è elevato. Una diagnosi di epilessia può determinare una disabilità significativa dell’individuo, che può inlcudere problemi fisici, psicologici e sociali che potrebbero avere conseguenze negative sull’autostima, sulla famiglia, sulle relazioni, sul tempo libero, sul lavoro, sulle prospettive di carriera e sulla capacità di guidare.

Inoltre, le persone affette da epilessia le cui crisi sono scarsamente controllate hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati e spesso presentano comorbilità, stigma sociale, disfunzione psicologica e un peggioramento della qualità della vita. ( Xagena_2021 )

Fonte: Angelini, 2021

Xagena_Medicina_2021