Rucaparib, un inibitore PARP, nel trattamento del tumore del pancreas con mutazione BRCA


Nel corso del Congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology ( ASCO ), che si è tenuto a Chicago ( Stati Uniti ), sono stati presentati i risultati dello studio di fase 2 RUCAPANC nei pazienti affetti da un tumore al pancreas e portatori di mutazioni di BRCA.
Dallo studio è emerso che Rucaparib, il nuovo inibitore della poli-(ADP-ribosio)-polimerasi ( PARP ) è attivo, con un profilo di sicurezza accettabile.

Il carcinoma pancreatico, con i suoi 13.000 nuovi casi e il 6% dei decessi, entra tra le prime cinque cause di morte per tumore, in Italia.
L’andamento è in costante tendenza all’incremento, ed è noto si tratti di una delle neoplasie a prognosi più sfavorevole: solo il 7% degli uomini e il 9% delle donne risultano vivi a 5 anni, senza sensibili scostamenti di prognosi negli ultimi 20 anni.

I pazienti candidabili alla chirurgia con intento curativo, sono meno del 20%; il trattamento chemioterapico adiuvante prevede: 5-Fluorouracile / Acido Folinico ( studio ESPAC-1 ) o Gemcitabina ( studio CONKO-1 ).
La radio-chemioterapia post-operatoria viene impiegata solo nei pazienti con chirurgia non-radicale.

Molti degli insuccessi delle terapie farmacologiche sono legati al profilo genetico di questa malattia che è ancora poco noto.
Il 9% di questi pazienti è portatore di una mutazione somatica o della linea germinale di BRCA.

Studi hanno dimostrato che Rucaparib è efficace nel trattamento delle pazienti affette da carcinoma ovarico di alto grado Platino-sensibile, con ricadute e portatrici di una mutazione di BRCA.
Sulla base di questi dati è stata avviata una sperimentazione clinica di fase 2 in pazienti con tumore al pancreas portatori di una mutazione di BRCA; oltre il 30% dei pazienti arruolati ha mostrato una risposta parziale o una stabilizzazione della malattia per più di 12 settimane e uno ha ottenuto una risposta completa. ( Xagena_2016 )

Fonte: ASCO, 2016

Xagena_Medicina_2016