Le anomalie motorie della malattia di Parkinson sono causate da alterazioni nell'attività dei gangli basali, tra cui la disinibizione del nucleo subtalamico e l'eccessiva attività dei maggiori nuclei output.

I Ricercatori dell'University of Auckland (Nuova Zelanda), della Jefferson Medical College a Filadelfia (USA) e del Weill Medical College of Cornell University a New York (USA), hanno compiuto un trasferimento genico , utilizzando un vettore virale adeno-associato, che ha permesso l'espressione della glutamato-decarbossilasi ( GAD ), l'enzima che catalizza la sintesi del neurotrasmettitore GABA nei neuroni glutamatergici del nucleo subtalamico , in modelli animali.

I neuroni sottoposti ad intervento di terapia genica , quando attivati da stimoli elettrici, hanno prodotto risposte associate al rilascio di GABA.

Questo cambiamento fenotipico ha comportato una marcata neuroprotezione dei neuroni nigrali della dopamina. ( Xagena 2002 )

Luo J et al, Science 2002; 298: 11: 425-429