P9934 era uno studio prospettico su terapia sistemica, seconda chirurgia e radioterapia conformazionale limitata a fossa posteriore e sito primario per i bambini di età compresa tra 8 mesi e 3 anni con medulloblastoma non metastatico.

Lo studio è rimasto aperto nel periodo 2000-2006.

Dopo la chirurgia iniziale, i bambini hanno ricevuto 4 cicli di chemioterapia di induzione, seguita da radioterapia conformazionale aggiustate per età e risposta a fossa posteriore ( 18 o 23.4 Gy ) e al letto del tumore ( dose cumulativa 50.4 o 54 Gy ) e a chemioterapia di mantenimento.

Sono stati valutati gli esiti di neurosviluppo e i risultati relativi alla sopravvivenza libera da eventi sono stati confrontati direttamente con un precedente studio sulla chemioterapia con farmaci multipli senza irradiazione ( studio Pediatric Oncology Group [ POG ] 9233 ).

In totale, 74 pazienti hanno soddisfatto i criteri di eleggibilità.

A 4 anni, le probabilità di sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza generale sono state, rispettivamente, 50% e 69%, risultati che si confrontano favorevolmente con quelli dello studio POG 9233.

Le analisi hanno mostrato che il sottotipo desmoplastico / nodulare è un fattore favorevole nel predire la sopravvivenza.

Il tasso di sopravvivenza libera da eventi a 4 anni è stato pari a 58% per pazienti con desmoplasia.

Mentre 7 dei 10 pazienti con progressione della malattia prima della radioterapia conformazionale hanno mostrato fallimento al sito primario, 15 su 19 pazienti in progressione dopo radioterapia conformazionale hanno mostrato fallimento al sito distale.

Le valutazioni di neurosviluppo non hanno mostrato un declino nella funzione motoria o cognitiva dopo chemioterapia e radioterapia conformazionale da protocollo.

In conclusione, l’aggiunta di radioterapia conformazionale alla chemioterapia post-operatoria in bambini piccoli con medulloblastoma non metastatico hanno mostrato un aumento della sopravvivenza libera da eventi rispetto all’uso della sola chemioterapia post-operatoria.

Studi futuri utilizzeranno tipizzazione istopatologica ( desmoplastico/nodulare versus non desmoplastico/nodulare ) per stratificare i pazienti per la terapia in base al rischio di recidiva. ( Xagena_2012 )

Ashley DM et al, J Clin Oncol 2012; 30: 3181-3186

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