È stato condotto uno studio con l’obiettivo primario di determinare l’efficacia di un regime chemioterapico di nuova ideazione nel tentativo di migliorare il tasso di cura dei bambini con epatoblastoma ad alto rischio.

L’alto rischio era definito come segue: tumore in tutte le sezioni del fegato ( estensione pretrattamento IV [ PRETEXT-IV ] ) o invasione vascolare ( vena porta [ P+ ], 3 vene epatiche [ V+ ] ) o estensione intra/addominale extra/epatica ( E+ ) o malattia metastatica o livello di alfa-fetoproteina inferiore a 100 ng/mL alla diagnosi.

I pazienti sono stati trattati con cicli alternati di Cisplatino ( Platinex ) e Carboplatino ( Paraplatin ) più Doxorubicina ( Adriamicina; Adriblastina ) ( preoperatoria, n=7; postoperatoria, n=3 ) e resezione tumorale ritardata.

Dei 151 pazienti ( 150 valutabili per la risposta ), 118 ( 78.7% ) hanno raggiunto una risposta parziale alla chemioterapia.

La resezione completa del tumore epatico è stata raggiunta in 115 pazienti ( 76.2% ) o con epatectomia parziale ( 55.6% ) o con trapianto di fegato ( 20.6% ).

In 106 bambini ( 70.2% ), è stata raggiunta la resezione completa di tutte le lesioni tumorali ( incluse le metastasi ) e tra i pazienti con metastasi polmonari iniziali, il 52.2% ha raggiunto la remissione completa di tali lesioni con la sola chemioterapia.

In metà dei pazienti con tumore iniziale PRETEXT-IV come unica caratteristica di alto rischio, è stato possibile ottenere una resezione completa del tumore con epatectomia parziale.

Le stime di sopravvivenza libera da eventi e generale a 3 anni sono state pari al 65% e al 69% per l’intero gruppo; in particolare la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza generale sono state rispettivamente pari al 68% e al 69% nei pazienti con tumore PRETEXT-IV, mentre nei pazienti con metastasi sono state, rispettivamente, del 56% e del 62%.

In conclusione, il trattamento applicato ha reso resecabile una grande proporzione di tumori.
Rispetto ad altri risultati precedentemente pubblicati, ha portato a un miglioramento della sopravvivenza nei pazienti con epatoblastoma ad alto rischio. ( Xagena_2010 )

Zsíros J et al, J Clin Oncol 2010; 28: 2584-2590



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