L’asma e la broncopneumopatia cronica ostruttiva ( BPCO ) sono malattie polmonari significative per le quali gli anti-infiammatori, tra cui i corticosteroidi per via inalatoria e i farmaci diretti contro i leucotrieni, rappresentano un elemento chiave della terapia corrente.

Gli oligonucleotidi comprendono una variegata famiglia di farmaci emergenti candidati al trattamento di queste malattie. Vi è una comunanza nella chimica delle molecole dei farmaci oligonucleotidici ma, soprattutto, i singoli candidati agenti terapeutici sono differenti nei loro bersagli molecolari e possiedono anche diversi meccanismi di azione.

Gli oligonucleotidi possono essere divisi in due gruppi in base al loro principale meccanismo di azione: ( i ) mirati per l’RNA; ( ii ) mirati per le proteine.
Gli oligonucleotidi antisenso e siRNA ( small interfering RNA ), entrambi appartenenti al gruppo diretto contro l’RNA, e i farmaci basati su sequenze immunostimolanti, appartenenti al gruppo diretto contro le proteine, sono in fase di sviluppo clinico.

In linea di principio, lo sviluppo di questi agenti è facilitato da una serie di vantaggi significativi, come quelli associati alla somministrazione al polmone per inalazione, e il targeting per sito di azione, con conseguente diminuzione dei livelli di esposizione sistemica.

Sebbene nessun farmaco a base di oligonucleotidi sia stato approvato per il trattamento di asma o malattia polmonare cronica ostruttiva, questa classe di composti sembra promettere significativi risultati nel trattamento di queste due malattie.
Diversi farmaci candidati oligonucleotidici sono stati valutati nella clinica senza significativi risultati di sicurezza sfavorevoli, mentre sono state stabilite prove cliniche di efficacia dei protocolli di inalazione di breve durata. ( Xagena_2010 )

Parry-Billings M et al, Curr Opin Investig Drugs 2010; 11: 1276-1285



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