Il Pirfenidone ( Esbriet ), farmaco approvato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ) di grado da lieve a moderato, ha mostrato effetti significativi in termini di riduzione della progressione della malattia, misurata attraverso la variazione percentuale della capacità vitale forzata ( FVC ).
Queste le conclusioni di uno studio di fase 3, denominato ASCEND, i cui risultati sono stati pubblicati su the New England Journal of Medicine ( NEJM ) e presentati durante il Congresso dell’American Thoracic Society ( ATS ).

La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia cronica, progressiva e irreversibile, caratterizzata da una graduale perdita della funzione polmonare a causa di fibrosi ( cicatrizzazione ) a livello polmonare, con ridotta capacità di assorbire ossigeno.
In media, il tempo di sopravvivenza dalla diagnosi è di 2-5 anni, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni di circa il 20-40%.

Lo studio ha preso in considerazione 555 pazienti affetti con fibrosi polmonare idiopatica, trattati per os con Pirfenidone ( 2403 mg al giorno ) oppure con placebo per 52 settimane.

Oltre agli endpoint primari ( relativi alla variazione della capacità vitale forzata ), effetti significativi del trattamento sono stati dimostrati in entrambi i principali endpoint secondari rappresentati dal test del cammino ( Six-Minute Walk Distance, 6MWD, una metodica di misurazione della tolleranza all’esercizio fisico ) e dal tasso di sopravvivenza libera da progressione della malattia ( Progression-Free Survival, PFS ).

Rispetto al placebo, il trattamento con Pirfenidone riduce la progressione della fibrosi polmonare idiopatica, come risulta dalla funzionalità polmonare, dalla tolleranza all’esercizio fisico e dalla sopravvivenza libera da progressione di malattia.
Il trattamento è stato associato a effetti collaterali accettabili e pochissimi decessi.

Gli eventi avversi più comuni emersi dallo studio ASCEND, con maggiore incidenza nel gruppo Pirfenidone, sono stati quelli gastrointestinali ( nausea e dispepsia ) e quelli cutanei ( rash ).
Gli eventi avversi di natura gastrointestinale e i rash sono stati generalmente di gravità da lieve a moderata, trattabili, reversibili e solo di rado hanno comportato l’interruzione del trattamento.

Il trattamento con Pirfenidone era associato a una minore mortalità, anche se lo studio non era stato disegnato per questa valutazione e non ha raggiunto una significatività statistica sulla mortalità.
I risultati dello studio ASCEND sono stati incrociati, in un'analisi prespecificata, con i dati provenienti dai precedenti studi di fase 3 CAPACITY, fornendo dati significativi degli effetti del trattamento con Pirfenidone sulla mortalità.
Il rischio di mortalità per tutte le cause è stato ridotto del 48% nel gruppo Pirfenidone rispetto al gruppo placebo.
Inoltre, nella popolazione studiata, il rischio di mortalità correlata al trattamento della fibrosi polmonare idiopatica nel gruppo Pirfenidone era ridotto del 68% rispetto al gruppo placebo. ( Xagena_2014 )

Fonte: InterMune, 2014

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