Il fattore CTGF è una glicoproteina secreta che riveste un ruolo nel processo di fibrosi.
Lo studio PRAISE ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Pamrevlumab, un anticorpo monoclonale ricombinante completamenteumano diretto contro CTGF, nella fibrosi polmonare idiopatica.
L'obiettivo dello studio era di verificare se Pamrevlumab fosse in grado di rallentare, arrestare o invertire la progressione della fibrosi polmonare idiopatica.

PRAISE è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto presso 39 centri medici in sette Paesi.
I pazienti con fibrosi polmonare idiopatica e capacità vitale forzata ( FVC ) predetta del 55% o superiore sono stati arruolati e randomizzati all'infusione endovenosa di Pamrevlumab 30 mg/kg oppure placebo ogni 3 settimane per 48 settimane ( 16 infusioni ).

L'esito primario di efficacia era il cambiamento dal basale nella percentuale di FVC predetta alla settimana 48.
Esito chiave di efficacia secondaria era la progressione della malattia ( definita come un declino rispetto al basale nella percentuale di FVC predetta del 10% o superiore o morte ) alla settimana 48.

Tutti i pazienti nel gruppo Pamrevlumab hanno ricevuto almeno una dose del farmaco in studio e sono stati analizzati per la sicurezza.
Due pazienti nel gruppo placebo sono stati esclusi dalla popolazione intention-to-treat per le analisi di efficacia a causa di un errore di arruolamento.

Tra il 2013 e il 2017, la randomizzazione ha interessato 103 pazienti ( 50 a Pamrevlumab e 53 a placebo ).

Pamrevlumab ha ridotto il declino della percentuale di FVC predetta del 60.3% alla settimana 48 ( variazione media dal basale −2.9% con Pamrevlumab vs −7.2% con placebo; differenza tra i gruppi 4.3%; P=0.033 ).

La percentuale di pazienti con progressione della malattia è stata inferiore nel gruppo Pamrevlumab rispetto al gruppo placebo alla settimana 48 ( 10.0% vs 31.4%; P=0.013 ). Pamrevlumab è risultato ben tollerato, con un profilo di sicurezza simile a quello del placebo.

Sono stati osservati eventi avversi gravi correlati al trattamento in 12 pazienti ( 24% ) nel gruppo Pamrevlumab e in 8 ( 15% ) nel gruppo placebo, con 3 pazienti trattati con Pamrevlumab e 7 con placebo che hanno interrotto il trattamento.
I 3 decessi ( 6% ) nel gruppo Pamrevlumab e i 6 ( 11% ) nel gruppo placebo non sono stati considerati associati al trattamento.

Pamrevlumab ha attenuato la progressione della fibrosi polmonare idiopatica ed è stato ben tollerato.
Pamrevlumab è un promettente, nuovo trattamento per la fibrosi polmonare idiopatica. ( Xagena_2020 )

Richeldi L et al, Lancet Respiratory Medicine 2020; 8: 25-33

Xagena_Medicina_2020