Lo scopo dello studio è quello di valutare la sicurezza e l'efficacia della Rapamicina ( Rapamene ) nel trattamento della sclerosi sistemica diffusa ( sclerodermia ).

Un totale di 18 pazienti con sclerodermia diffusa, con una durata inferiore o uguale a 5 anni sono stati randomizzati a ricevere Rapamicina o Metotrexato in uno studio della durata di 48 settimane in singolo cieco.

Nei due gruppi di trattamento sono state confrontate le anomalie nei parametri clinici e di laboratorio. La potenziale efficacia dei farmaci dello studio è stata valutata confrontando i risultati del basale e le valutazioni effettuate nelle 48 settimane di trattamento, tra cui la modifica del punteggio di Rodnan dello spessore cutaneo ( MRSS ) e l'indice di disabilità del Questionario di valutazione della salute. Le caratteristiche basali dei pazienti erano simili in entrambi i gruppi ( n=9 in ciascun gruppo ). Un paziente nel gruppo trattato con Rapamicina che non ha mai ricevuto il farmaco in studio è stato escluso dall'analisi. Tre pazienti di ciascun gruppo si sono ritirati dallo studio, 2 dei pazienti ritirati sono stati correlati al trattamento ( ipertrigliceridemia grave associata a Rapamicina, e pancitopenia associata a Metotrexato), e 4 sono stati correlati alla sclerodermia.

L'ipertrigliceridemia è stato l'effetto indesiderato più importante associato a Rapamicina, ma è stato, generalmente, ben tollerato e curabile.

L'incidenza e la gravità delle altre reazioni avverse sono state simili tra i 2 gruppi.

All'interno di ciascun gruppo il punteggio di Rodnan modificato dello spessore cutaneo è significativamente migliorato rispetto al basale. Una valutazione globale del paziente, nel gruppo Rapamicina, ha mostrato un significativo miglioramento rispetto al basale, mentre i valori di capacità vitale forzata sono diminuiti rispetto al basale.

Il punteggio dell'indice di attività della malattia a 48 settimane e i cambiamenti di questi punteggi, rispetto al basale, non sono stati significativamente differenti tra i 2 gruppi.

In conclusione, la Rapamicina ha un profilo di sicurezza ragionevole in un gruppo selezionato di pazienti con sclerodermia.
Sono necessari però studi di maggiore dimensione per valutare l'efficacia della Rapamicina nei pazienti con sclerodermia diffusa precoce. ( Xagena_2009 )

Su T-I K et al, Arthritis Rheum 2009; 60: 3821–3830



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