La decisione dell’autorità di regolamentazione dell’Unione Europea riguardo ad Orserdu a base di Elacestrant si applica specificamente alle donne e agli uomini in postmenopausa con carcinoma mammario positivo per il recettore degli estrogeni ( ER ) ( ER-positivo ), HER2-negativo, localmente avanzato o metastatico con una mutazione attivante ESR1.

Le pazienti eleggibili devono inoltre manifestare una progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina, incluso un inibitore di CDK 4/6.

Ogni anno in Europa, a più di 550.000 persone viene diagnosticato un cancro al seno, nel 70% con malattia ER-positiva.

Le mutazioni ESR1 sono presenti fino al 40% dei tumori al seno ER+, HER2- , in fase avanzata o metastatica, e rappresentano un noto fattore di resistenza alla terapia endocrina standard, rendendo questi tumori più difficili da trattare.

Dopo l'approvazione della Commissione Europea, Orserdu è il primo trattamento specifico per pazienti con tumori al seno ER+, HER2- avanzati o metastatici che presentano mutazioni ESR1.
La decisione è stata supportata dai risultati dello studio EMERALD in fase avanzata, che ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) statisticamente significativa con Orserdu rispetto alle cure standard.

In un sottogruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, Orserdu ha raggiunto una sopravvivenza mediana libera da progressione di 3,8 mesi rispetto a 1,9 mesi nella coorte di terapia standard e ha inoltre ridotto il rischio di progressione o morte del 45%.

Inoltre, un’analisi post hoc di sottogruppi dello studio EMERALD riguardante i risultati di sopravvivenza senza progressione ha mostrato che la durata del precedente trattamento con inibitori CDK4/6 era positivamente associata a una più lunga sopravvivenza libera da progressione nel gruppo Orserdu ma non nella terapia standard.

Per i pazienti con mutazioni ESR1 trattati con inibitori CDK4/6 per 12 mesi o più prima della randomizzazione in EMERALD, Orserdu ha raggiunto una sopravvivenza mediana senza progressione di 8,6 mesi contro i 1,9 mesi con lo standard di cura, con una riduzione del 59% del rischio di progressione o morte. ( Xagena_2023 )

Fonte: Stemline Therapeutics - Menarini 2023

Xagena_Medicina_2023