Amicus Therapeutics ha annunciato risultati preliminari di uno studio di Fase II, randomizzato, in aperto, che aveva come obiettivo quello di valutare la sicurezza, al tollerabilità e l’efficacia di un farmaco sperimentale, Plicera ( Afegostat ) nel trattamento dei pazienti adulti naive, affetti da malattia di Gaucher.

Sono stati studiati due regimi di Plicera, il primo basato sulla somministrazione di 225 mg di Afegostat per 3 giorni con sospensione per 4 giorni, mentre il secondo prevedeva la somministrazione per 7 giorni e sospensione per altri 7 giorni.

Tutti i pazienti hanno presentato un aumento dei livelli dell’enzima GCasi, misurato nei leucociti; tuttavia i miglioramenti clinicamente significativi nei parametri chiave della malattia sono stati riscontrati solamente in 1 paziente su 18, che hanno completato lo studio.

I risultati preliminari hanno indicato che Plicera è generalmente ben tollerato, con nessun evento avverso grave.
Un paziente ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso ( sintomi correlati alla congiuntivite ).

Amicus Therapaeutics si è riservata un’analisi più approfondita dei risultati, ma sulla base di questi riscontri è intenzionata a non continuare lo sviluppo clinico di Plicera.

Fonte: Amicus Therapeutics, 2009

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