Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha mostrato l’efficacia e la sicurezza di Tofacitinib ( Xeljanz ) nel trattamento della colite ulcerosa attiva, da moderata a grave.

Tofacitinib è un inibitore orale delle chinasi Janus 1, 2 e 3, che blocca la via di segnalazione di alcune citochine ( Interleuchina-2, 4, 7, 9, 15 e 21 ).

Lo studio ha riguardato 194 pazienti, assegnati in modo casuale a Trattamento con Tofacitinib ai dosaggi di 0.5 mg, 3 mg, 10 mg, o 15 mg, oppure a placebo.

L’endpoint primario era rappresentato da una risposta clinica a 8 settimane ( riduzione del punteggio alla scala Mayo Scoring System di almeno 3 punti e riduzione del sotto-punteggio del sanguinamento rettale di almeno 1 punto )

La risposta clinica a 8 settimane è stata pari al 32%, 48%, 61% e 78% nei pazienti trattati con Tofacitinib alla dose rispettivamente di 0.5 mg, 3 mg, 10 mg e 15 mg ( p inferiore a 0.001 ) rispetto a una risposta clinica del 42% nei pazienti del gruppo placebo.

La remissione clinica a 8 settimane ( punteggio Mayo: minore o uguale a 2 ) è stata raggiunta dal 13%, 33%, 48%, e 41% dei pazienti trattati con Tofacitinib alla dose rispettivamente di 0.5 mg, 3 mg, 10 mg ( p=0.01 ) e 15 mg ( p inferiore a 0.001 ) verso un 10% di remissione clinica nel braccio placebo.

E’ stato riscontrato un aumento dose-dipendente del colesterolo LDL e del colesterolo HDL.
Tre pazienti nel gruppo Tofacitinib hanno presentato una riduzione dei neutrofili inferiore a 1500. ( Xagena )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2012

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