Elena Rugarli e colleghi dell’Istituto Nazionale di Neurologia di Milano hanno impiegato la terapia genica in un modello murino di paraplegia spastica ereditaria con l’obiettivo di salvaguardare le fibre nervose sensorie e motorie dal processo degenerativo.

La paraplegia spastica ereditaria è una malattia neurodegenerativa causata da progressiva perdita delle fibre nervose sensorie e motorie.
E’ caratterizzata da debolezza, spasticità ed alterazioni funzionali degli arti inferiori.

La malattia è spesso dovuta a mutazioni del gene codificante la proteina paraplegina.

Le persone affette da paraplegia spastica ereditaria sono costrette sulla sedia a rotelle ed, attualmente, non esistono cure.

Rugarli e colleghi hanno mostrato che il trasferimento del gene normale della paraplegina, mediante un vettore virale, ai neuroni motori spinali dei topi con paraplegia spastica ereditaria, prima dell’insorgenza dei sintomi, è in grado di salvare fino a 10 mesi gli assoni dalla degenerazione.

Fonte: Journal of Clinical Investigation, 2005

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