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Rituximab nel trattamento della neuromielite ottica

L'Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, ha autorizzato l'impiego di Rituximab nei pazienti con neuromielite ottica, una grave patologia autoimmune. La ...
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Malattie genetiche: Spinraza per i pazienti con atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale ( SMA ) 5q è una malattia genetica che provoca debolezza e atrofia muscolare, anche dei muscoli ...
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Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne

Translarna ( Ataluren ) è una terapia restaurativa proteinica studiata per permettere la formazione di una proteina funzionante in pazienti ...
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Cerdelga per la malattia di Gaucher di tipo I

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell' EMA ( European Medicines Agency ), ha espresso parere positivo all’approvazione di Cerdelga, ...
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La FDA concede lo stato di farmaco orfano a Mesotelina-ADC nel trattamento del mesotelioma

Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco antitumorale sperimentale BAY 94-9343, un coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) diretto contro la ...
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Sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale ed efficacia di Etanercept

Per studiare l'efficacia di Etanercept ( Enbrel ) nel migliorare i sintomi e l'infiammazione sottostante in pazienti con sindrome periodica ...
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Cordoma in stadio avanzato trattato con Imatinib

È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio ...
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Angiosarcoma avanzato e trattamento con Gemcitabina

L’angiosarcoma è un sarcoma dei tessuti molli molto aggressivo. Le risposte alle antracicline più/meno Ifosfamide, e taxani da soli o ...
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Atassia di Friedreich: trattamento con Idebenone per la cardiomiopatia

L’atassia di Friedreich è comunemente associata a cardiomiopatia ipertrofica, ma poco si sa circa la sua frequenza, la gravità, o ...
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Attacchi acuti di angioedema ereditario: risposta al trattamento con Ecallantide

L’angioedema ereditario è una rara, debilitante, malattia genetica caratterizzata da attacchi acuti di edema senza orticaria. Ecallantide ( Kalbitor ), ...
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Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1: trattamento con Acido Ascorbico

L'Acido Ascorbico ha ridotto la gravità della neuropatia in topi transgenici che sovraespimevano PMP22 ( peripheral myelin protein 22 ), ...
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Treprostinil orale migliora la capacità di esercizio con ipertensione arteriosa polmonare

Lo studio FREEDOM-M ha mostrato che la formulazione orale di Treprostinil aumenta la capacità di esercizio nei pazienti con ipertensione ...
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Sindrome WHIM: Plerixafor corregge la panleucopenia

La sindrome WHIM è una malattia da immunodeficienza congenita rara caratterizzata da verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi ( accumulo di ...
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Malattia di Kawasaki: Ulinastatina, un inibitore urinario della tripsina, come trattamento iniziale

I neutrofili marcatamente attivati o i più alti livelli plasmatici di elastasi neutrofila sono coinvolti nella scarsa risposta a immunoglobuline ...
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Strategie terapeutiche per la malattia di Gaucher: Miglustat come chaperone farmacologico per la glucocerebrosidasi e la diversa termostabilità di Velaglucerasi alfa e Imiglucerasi

La malattia di Gaucher è un disordine del metabolismo dei glicosfingolipidi causato dal deficit dell'attività della glucocerebrosidasi lisosomiale ( GlcCerasi ...
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Terapia di potenziamento della alfa-1-antitripsina: efficacia in condizioni diverse dall'enfisema polmonare

Fino ad ora la terapia di potenziamento della alfa-1-Antitripsina è stata approvata solo per uso commerciale in adulti selezionati con ...
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Trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna

L’emoglobinuria parossistica notturna è una grave forma di anemia emolitica acquisita con diverse caratteristiche che la rendono unica, compreso il ...
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Sindrome di Hunter: trattamento a lungo termine con Idursulfasi

È stato effettuato uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine con Idursulfasi ...
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Prevenzione del comportamento autolesionistico nella malattia di Lesch-Nyhan con Ecopipam

La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Ecopipam per il trattamento della malattia di Lesch-Nyhan. La ...
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Mucopolisaccaridosi di tipo II: terapia di sostituzione enzimatica per via endovenosa con Idursulfasi

Uno studio ha valutato la possibilità di eseguire infusioni di Idursulfasi ( Elaprase ) a casa per i pazienti con ...
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Sindrome di Netherton: Pimecrolimus crema 1% appare essere sicuro ed efficace

L’integrità danneggiata della pelle nei pazienti con sindrome di Netherton si traduce in un assorbimento sistemico di farmaci applicati per ...
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Efficacia dell’Efedrina nella sindrome miastenica congenita con mutazioni di Dok-7

Mutazioni nella proteina adattatrice post-sinaptica Dok-7 sono alla base della sindrome miastenica congenita che si manifesta con una caratteristica debolezza ...
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Effetto positivo di MabThera sulla funzione uditiva nella sindrome di Cogan

Rituximab ( Mabthera ) è un anticorpo monoclonale che induce deplezione dei linfociti B. Il farmaco è attualmente approvato nel trattamento ...
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Malattia di Castleman: Siltuximab è un trattamento efficace con un favorevole profilo di sicurezza

L'interleuchina-6 ( IL-6 ) ha un ruolo chiave nella patogenesi della malattia di Castleman, un disturbo linfoproliferativo atipico, e Siltuximab ...
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Efficacia dei farmaci biologici nella sindrome di Still insorta in età adulta resistente sia agli steroidi sia ai DMARD

I Ricercatori dell'Istituto San Raffaele di Milano, hanno condotto uno studio per valutare l'efficacia di farmaci antinfiammatori, steroidi, immunosoppressori e ...
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Angioedema ereditario: trattamento von concentrato di C1-inibitore nanofiltrato

L’angioedema ereditario legato a carenza di C1-inibitore è caratterizzato da attacchi acuti ricorrenti di gonfiore che possono essere dolorosi e ...
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Angioedema ereditario: Firazyr, un nuovo antagonista del recettore della bradichinina

L’angioedema ereditario è caratterizzato da attacchi ricorrenti di angioedema a livello cutaneo, della laringe e del tratto gastrointestinale. La bradichinina ...
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Astrocitoma subependimale a cellule giganti in associazione a sclerosi tuberosa: trattamento con Everolimus

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Afinitor ( Everolimus ) nel trattamento dei pazienti con astrocitoma subependimale ...
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Sindrome di Eisenmenger nella nuova era terapeutica dell’ipertensione polmonare arteriosa

La sindrome di Eisenmenger, la forma più avanzata di ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia cardiaca congenita, è una condizione ...
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Fenilchetonuria: supplementazione di grandi aminoacidi neutri

La fenilchetonuria è un difetto congenito del metabolismo degli aminoacidi, che causa un grave ritardo mentale se non trattato precocemente ...
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