Il farmaco sperimentale per l'interferenza dell'RNA ( RNAi ), Vutrisiran, ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nello studio ...
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ELEKTRA era uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare il trattamento con Soticlestat ...
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I risultati di uno studio hanno dimostrato che il trattamento con Vamorolone ha migliorato gli esiti motori nei giovani con ...
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I risultati dello che ha valutato Givosiran ( Givlaari ), farmaco che agisce mediante il meccanismo dell’ RNA interference ( ...
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Sono stati presentati i risultati dello studio randomizzato di fase 3 ANDROMEDA sulla formulazione sottocutanea di Daratumumab ( Darzalex ) ...
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La Commissione europea ha approvato Vyndaqel, una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, il cui principio attivo ...
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Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a ...
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Nel corso del Congresso della Peripheral Nerve Society ( PNS ) sono state presentate nuove analisi derivanti dallo studio di ...
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Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel ...
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Uno studio pubblicato ha mostrato che i pazienti con distrofia retinica ereditaria, una malattia genetica rara che causa cecità, possono ...
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L'Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, ha autorizzato l'impiego di Rituximab nei pazienti con neuromielite ottica, una grave patologia autoimmune.
La ...
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L’atrofia muscolare spinale ( SMA ) 5q è una malattia genetica che provoca debolezza e atrofia muscolare, anche dei muscoli ...
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Translarna ( Ataluren ) è una terapia restaurativa proteinica studiata per permettere la formazione di una proteina funzionante in pazienti ...
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Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell' EMA ( European Medicines Agency ), ha espresso parere positivo all’approvazione di Cerdelga, ...
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Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco antitumorale sperimentale BAY 94-9343, un coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) diretto contro la ...
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Per studiare l'efficacia di Etanercept ( Enbrel ) nel migliorare i sintomi e l'infiammazione sottostante in pazienti con sindrome periodica ...
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È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio ...
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L’angiosarcoma è un sarcoma dei tessuti molli molto aggressivo.
Le risposte alle antracicline più/meno Ifosfamide, e taxani da soli o ...
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L’atassia di Friedreich è comunemente associata a cardiomiopatia ipertrofica, ma poco si sa circa la sua frequenza, la gravità, o ...
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L’angioedema ereditario è una rara, debilitante, malattia genetica caratterizzata da attacchi acuti di edema senza orticaria.
Ecallantide ( Kalbitor ), ...
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L'Acido Ascorbico ha ridotto la gravità della neuropatia in topi transgenici che sovraespimevano PMP22 ( peripheral myelin protein 22 ), ...
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Lo studio FREEDOM-M ha mostrato che la formulazione orale di Treprostinil aumenta la capacità di esercizio nei pazienti con ipertensione ...
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La sindrome WHIM è una malattia da immunodeficienza congenita rara caratterizzata da verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi ( accumulo di ...
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I neutrofili marcatamente attivati o i più alti livelli plasmatici di elastasi neutrofila sono coinvolti nella scarsa risposta a immunoglobuline ...
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La malattia di Gaucher è un disordine del metabolismo dei glicosfingolipidi causato dal deficit dell'attività della glucocerebrosidasi lisosomiale ( GlcCerasi ...
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Fino ad ora la terapia di potenziamento della alfa-1-Antitripsina è stata approvata solo per uso commerciale in adulti selezionati con ...
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L’emoglobinuria parossistica notturna è una grave forma di anemia emolitica acquisita con diverse caratteristiche che la rendono unica, compreso il ...
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È stato effettuato uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine con Idursulfasi ...
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La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per Ecopipam per il trattamento della malattia di Lesch-Nyhan.
La ...
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Uno studio ha valutato la possibilità di eseguire infusioni di Idursulfasi ( Elaprase ) a casa per i pazienti con ...
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