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Studio COMMODORE 2: Crovalimab per via sottocutanea non-inferiore a Eculizumab nella emoglobinuria parossistica notturna

Gli studi globali di fase III COMMODORE 1 e 2, hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab, un nuovo ...
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Studio APPOINT-PNH: iptacopan in monoterapia orale rende i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna, naïve agli inibitori del complemento, indipendenti dalla trasfusione

Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III APPOINT-PNH sulla monoterapia orale con Iptacopan nei pazienti adulti con ...
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Sindrome da chilomicronemia familiare: Volanesorsen, un oligonucleotidico antisenso

Volanesorsen ( Waylivra ) è un oligonucleotide antisenso che ha dimostrato un'elevata efficacia nel ridurre i trigliceridi nelle persone con ...
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Miastenia grave generalizzata, Rozanolixizumab ha raggiunto l'endpoint primario nello studio MycarinG

Sono stati comunicati i risultati positivi dello studio di fase 3 MycarinG1 che sta valutando Rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale, somministrato ...
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Interferenza dell'RNA: Vutrisiran ha soddisfatto gli endpoint primari dello studio HELIOS-A nell'amiloidosi hATTR con polineuropatia

Il farmaco sperimentale per l'interferenza dell'RNA ( RNAi ), Vutrisiran, ha raggiunto i suoi endpoint primari e secondari nello studio ...
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Soticlestat nel trattamento delle crisi epilettiche altamente refrattarie associate a sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut - Studio ELEKTRA

ELEKTRA era uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo progettato per valutare il trattamento con Soticlestat ...
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Distrofia muscolare di Duchenne: efficacia riguardo agli esiti motori e sicurezza del Vamorolone, un antinfiammatorio steroideo

I risultati di uno studio hanno dimostrato che il trattamento con Vamorolone ha migliorato gli esiti motori nei giovani con ...
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Studio ENVISION: Givosiran riduce gli attacchi acuti nella porfiria epatica acuta

I risultati dello che ha valutato Givosiran ( Givlaari ), farmaco che agisce mediante il meccanismo dell’ RNA interference ( ...
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Amiloidosi da catene leggere, risposte ematologiche rapide e profonde con Daratumumab per via sottocutanea

Sono stati presentati i risultati dello studio randomizzato di fase 3 ANDROMEDA sulla formulazione sottocutanea di Daratumumab ( Darzalex ) ...
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Amiloidosi da transtiretina: Vyndaqel per la cardiomiopatia indotta dalla malattia

La Commissione europea ha approvato Vyndaqel, una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, il cui principio attivo ...
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Volanesorsen, un oligonucleotide antisenso, riduce i livelli dei trigliceridi del 77% nella sindrome da chilomicronemia familiare

Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a ...
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Studio APOLLO, la terapia RNAi con Patisiran può aiutare i pazienti con amiloidosi hATTR a mantenere o migliorare la mobilità e l'indipendenza, ridurre l'ansia e la depressione

Nel corso del Congresso della Peripheral Nerve Society ( PNS ) sono state presentate nuove analisi derivanti dallo studio di ...
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Terapia dell’ipofosfatemia X-linked: Crysvita

Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel ...
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Distrofia retinica ereditaria: Voretigene neparvovec, la prima terapia genica

Uno studio pubblicato ha mostrato che i pazienti con distrofia retinica ereditaria, una malattia genetica rara che causa cecità, possono ...
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Rituximab nel trattamento della neuromielite ottica

L'Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, ha autorizzato l'impiego di Rituximab nei pazienti con neuromielite ottica, una grave patologia autoimmune. La ...
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Malattie genetiche: Spinraza per i pazienti con atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale ( SMA ) 5q è una malattia genetica che provoca debolezza e atrofia muscolare, anche dei muscoli ...
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Translarna per la distrofia muscolare di Duchenne

Translarna ( Ataluren ) è una terapia restaurativa proteinica studiata per permettere la formazione di una proteina funzionante in pazienti ...
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Cerdelga per la malattia di Gaucher di tipo I

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell' EMA ( European Medicines Agency ), ha espresso parere positivo all’approvazione di Cerdelga, ...
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La FDA concede lo stato di farmaco orfano a Mesotelina-ADC nel trattamento del mesotelioma

Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco antitumorale sperimentale BAY 94-9343, un coniugato anticorpo-farmaco ( ADC ) diretto contro la ...
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Sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale ed efficacia di Etanercept

Per studiare l'efficacia di Etanercept ( Enbrel ) nel migliorare i sintomi e l'infiammazione sottostante in pazienti con sindrome periodica ...
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Cordoma in stadio avanzato trattato con Imatinib

È stato condotto uno studio per valutare l’attività antitumorale di Imatinib ( Glivec ) nei pazienti con cordomi in stadio ...
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Angiosarcoma avanzato e trattamento con Gemcitabina

L’angiosarcoma è un sarcoma dei tessuti molli molto aggressivo. Le risposte alle antracicline più/meno Ifosfamide, e taxani da soli o ...
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Atassia di Friedreich: trattamento con Idebenone per la cardiomiopatia

L’atassia di Friedreich è comunemente associata a cardiomiopatia ipertrofica, ma poco si sa circa la sua frequenza, la gravità, o ...
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Attacchi acuti di angioedema ereditario: risposta al trattamento con Ecallantide

L’angioedema ereditario è una rara, debilitante, malattia genetica caratterizzata da attacchi acuti di edema senza orticaria. Ecallantide ( Kalbitor ), ...
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Malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1: trattamento con Acido Ascorbico

L'Acido Ascorbico ha ridotto la gravità della neuropatia in topi transgenici che sovraespimevano PMP22 ( peripheral myelin protein 22 ), ...
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Treprostinil orale migliora la capacità di esercizio con ipertensione arteriosa polmonare

Lo studio FREEDOM-M ha mostrato che la formulazione orale di Treprostinil aumenta la capacità di esercizio nei pazienti con ipertensione ...
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Sindrome WHIM: Plerixafor corregge la panleucopenia

La sindrome WHIM è una malattia da immunodeficienza congenita rara caratterizzata da verruche, ipogammaglobulinemia, infezioni e mielocatessi ( accumulo di ...
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Malattia di Kawasaki: Ulinastatina, un inibitore urinario della tripsina, come trattamento iniziale

I neutrofili marcatamente attivati o i più alti livelli plasmatici di elastasi neutrofila sono coinvolti nella scarsa risposta a immunoglobuline ...
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Strategie terapeutiche per la malattia di Gaucher: Miglustat come chaperone farmacologico per la glucocerebrosidasi e la diversa termostabilità di Velaglucerasi alfa e Imiglucerasi

La malattia di Gaucher è un disordine del metabolismo dei glicosfingolipidi causato dal deficit dell'attività della glucocerebrosidasi lisosomiale ( GlcCerasi ...
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Terapia di potenziamento della alfa-1-antitripsina: efficacia in condizioni diverse dall'enfisema polmonare

Fino ad ora la terapia di potenziamento della alfa-1-Antitripsina è stata approvata solo per uso commerciale in adulti selezionati con ...
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